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银河注册:目前还没有任何疗法被批准用于视网膜色素变性的治疗

时间:2021/5/25 15:23:47   作者:   来源:   阅读:48   评论:0
内容摘要:这一医学研究成果是首个关于光基因治疗后神经退行性疾病患者功能恢复的报道。光遗传疗法是对特定细胞进行基因修饰,使其对光脉冲做出反应,然后利用光脉冲控制这些细胞。本文介绍了色素性视网膜炎是一种破坏视网膜感光细胞的神经退行性眼病,可导致完全失明。除了仅在发病早期有效的基因替代疗法外,目前还没有任何疗法被批准用于视网膜色素变性...

这一医学研究成果是首个关于光基因治疗后神经退行性疾病患者功能恢复的报道。光遗传疗法是对特定细胞进行基因修饰,使其对光脉冲做出反应,然后利用光脉冲控制这些细胞。

本文介绍了色素性视网膜炎是一种破坏视网膜感光细胞的神经退行性眼病,可导致完全失明。除了仅在发病早期有效的基因替代疗法外,目前还没有任何疗法被批准用于视网膜色素变性的治疗。

大学的同事描述了1/2a阶段研究的初步结果,该研究仍在进行中。在这项研究中,他们将编码光基因受体ChrimsonR的腺相关病毒载体(用于辅助基因治疗)注射到一位58岁患有色素性视网膜炎的失明男性患者的一只眼睛中,同时进行工程护理。这款护目镜配备了一个专用摄像头,可以拍摄视觉世界的图像,并将这些图像转换成光脉冲,然后实时投射到视网膜上,从而激活视觉任务中转化的细胞。

病人对治疗的耐受性很好。在配戴光刺激护目镜后,原先失明的患者在治疗后可以用眼睛识别、计数、定位和触摸不同的物体。

这篇论文的作者说,光基因治疗可能有助于恢复与色素性视网膜炎相关的失明患者的视觉功能。然而,他们也提醒说,我们还需要看到更多的试验结果,以进一步了解该方法的安全性和有效性。



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